2025年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）正式实施。此次调整新增的91种药品中，38种为“全球新”创新药物。其中，获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂——甲磺酸贝舒地尔片，已在武汉开出首张医保处方，患者将进一步减轻用药负担，推动治疗关口前移。

据了解，该患者在造血干细胞移植后出现关节疼痛等症状，最终被确诊为“慢性排异”。虽接受了一线治疗，但出现不耐受，疾病仍在进展。协和专家介绍，此次创新药物被纳入医保，患者的用药费用将大大降低。1月1日，首张处方在武汉协和医院开出。

协和医院血液科专家问诊后，开出首张医保处方（通讯员提供）

华中科技大学血液病学研究所所长、教育部生物靶向治疗重点实验室主任、中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授介绍，本次新版医保目录纳入“全球新”创新药达历史新高，成为本次国谈的重点。例如，cGVHD（俗称“慢性排异”）治疗领域的甲磺酸贝舒地尔片，随着新版医保目录正式落地实施，将大大减轻患者的经济压力。

“慢性排异”是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，因累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，影响患者生活质量。另外，50%的患者在诊断时已发展至中重度，该病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

“纤维化是该疾病治疗的核心难点。”胡豫教授强调，从预防层面，对移植患者的管理更多地聚焦于原发病，容易忽视并发症的相关症状，另外移植后的并发症也容易漏诊误诊；治疗上，—线治疗的有效率约50%，如果患者的症状未改善甚至加重，需尽早启动二线治疗，但现有的二线治疗无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源、控制疾病进展。随着更多创新疗法的出现，临床有了恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制。

胡豫教授表示，造血干细胞移植环环相扣，术后并发症管理是重要一环。除创新疗法的支持之外，医患还需密切沟通，当出现异常症状时首先考虑是否是慢性排异，并第一时间予以诊治，同时持续监测与疾病管理都不可松懈。